Trattamento della bassa densità ossea in persone giovani con fibrosi cistica
Le complicazioni a lungo termine della fibrosi cistica includono osteoporosi e fratture da fragilità, ma sono disponibili pochi dati su strategie di trattamento efficaci, soprattutto in pazienti giovani.
Uno studio ha valutato il trattamento della bassa densità minerale ossea in bambini, adolescenti e giovani adulti con fibrosi cistica.
Lo studio multicentrico è stato condotto in 2 fasi.
Sono stati arruolati pazienti di età compresa tra 5 e 30 anni con fibrosi cistica e bassa densità minerale ossea, da 10 Centri regionali per la fibrosi cistica in Italia.
La prima fase era rappresentata da uno studio in aperto e osservazionale della durata di 12 mesi sull’effetto di un’adeguata assunzione di Calcio più Calcifediolo.
La seconda fase era uno studio in doppio cieco della durata di 12 mesi, randomizzato, controllato con placebo e a gruppi paralleli, su efficacia e sicurezza di Alendronato ( Fosamax ) per via orale in pazienti per i quali la densità minerale ossea apparente non era aumentata del 5% o più al termine della fase osservazionale.
I pazienti sono stati assegnati in maniera casuale a ricevere Alendronato oppure placebo.
L’assorbimetria a raggi X a doppia energia è stata utilizzata al basale e in seguito ogni 6 mesi, con correzione per dimensione corporea, per valutare la densità minerale ossea apparente della colonna spinale.
Sono stati valutati i marcatori del turnover osseo e altri parametri di laboratorio ogni 3-6 mesi.
L’endpoint primario era l’aumento medio della densità minerale ossea apparente della colonna vertebrale, valutata nella popolazione per intention-to-treat.
Sono stati sottoposti a screening 540 pazienti e 171 ( età media 13.8 anni, intervallo 5-30 ) sono stati arruolati.
Nella fase osservazionale, il trattamento con Calcio e Calcifediolo ha aumentato la densità minerale ossea apparente del 5% o più in 43 pazienti ( 25% ).
Alla fase randomizzata sono stati ammessi 128 pazienti.
La densità minerale ossea apparente è aumentata del 16.3% nel gruppo Alendronato ( n=65 ) versus 3.1% nel gruppo placebo ( n=63; p=0.0010 ).
Nello studio, 19 dei 57 giovani pazienti ( 33.3% ) in trattamento con Alendronato hanno raggiunto un punteggio Z per la densità minerale ossea apparente normale per la loro età.
Nella fase osservazionale, 5 pazienti hanno mostrato episodi moderati di ipercalciuria, che si è risolta dopo una breve interruzione del trattamento con Calcifediolo.
Durante la fase randomizzata, 1 paziente in trattamento con Alendronato ha presentato febbre lieve versus nessun paziente nel gruppo placebo; i gruppi di trattamento non hanno mostrato differenze significative in altri eventi avversi.
In conclusione, una corretta assunzione di Calcio più Calcifediolo può migliorare la densità minerale ossea in alcuni giovani pazienti fibrosi cistica.
In quelli che non rispondono al solo trattamento con Calcio e Calcifediolo, Alendronato può aumentare in modo sicuro ed efficace la densità minerale ossea. ( Xagena2013 )
Bianchi ML et al, The Lancet Respiratory Medicine 2013; 1: 377-385
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